Einleitung

Asfotase alfa (Handelsname Strensiq) ist seit August 2015 für Patientinnen und Patienten zugelassen, bei denen im Kindes- oder Jugendalter eine Hypophosphatasie (Phosphatasemangelrachitis, Rathbun-Syndrom) aufgetreten ist. Der Wirkstoff soll langfristig angewendet werden.

Die Hypophosphatasie ist eine sehr seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung der Knochen. Sie entsteht durch einen Defekt des Gens, das für die Bildung des Enzyms Alkalische Phosphatase benötigt wird. Wird zu wenig Alkalische Phosphatase gebildet, können die Knochen nicht genug Mineralien wie Phosphor oder Kalzium einbauen und verlieren an Stabilität. Typische Folgen sind Skelettfehlbildungen und Gelenkentzündungen.

Man unterscheidet mehrere Formen der Hypophosphatasie, insbesondere:

  • perinatale oder infantile Hypophosphatasie: Die Erkrankung zeigt sich bis zum 6. Lebensmonat
  • juvenile Hypophosphatasie: Die Erkrankung zeigt sich zwischen dem 6. Lebensmonat und 18 Jahren
  • Wenn die Erkrankung früh auftritt, sind die Beschwerden größer.

Asfotase alfa ist ein Eiweißstoff, der das fehlende Enzym ersetzen und die Mineralisierung und Stabilität der Knochen fördern soll.

Anwendung

Asfotase alfa wird unter die Haut gespritzt. Die Dosis beträgt 2 mg pro Kilogramm Körpergewicht, wenn pro Woche 3 Injektionen gegeben werden und 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht, wenn pro Woche 6 Injektionen gegeben werden.

Der Wirkstoff ist in zwei Dosierungen verfügbar: Ein Milliliter Infusionslösung enthält entweder 40 mg oder 100 mg Asfotase alfa.

Andere Behandlungen

Standardtherapie bei einer Hypophosphatasie ist eine bestmögliche, unterstützende Behandlung (Best Supportive Care oder BSC). Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell am Patienten orientieren und beispielsweise Beschwerden wie Schmerzen lindern sowie die Lebensqualität verbessern.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Asfotase alfa für Patientinnen und Patienten mit Hypophosphatasie im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller drei Studien zu perinataler oder infantiler Hypophosphatasie vor: Zwei Studien mit insgesamt 80 Kindern untersuchten eine Behandlung mit Asfotase alfa bei Kindern bis 5 Jahre. Zum Vergleich wurden in einer weiteren Studie ältere Krankenakten von 48 Kindern für die ersten 5 Lebensjahre ausgewertet, die eine unterstützende Behandlung (ohne Asfotase alfa) erhalten hatten.

Die Auswertung zeigt, dass die Kinder, deren Krankenakten ausgewertet wurden, nicht völlig vergleichbar mit den Teilnehmenden der beiden Studien waren: Sie unterschieden sich zum Beispiel im Alter bei Krankheitsbeginn und wurden unterschiedlich lange beobachtet. Deshalb sind nur erste Schätzungen zu den Vor- und Nachteilen von Asfotase alfa möglich.

Welche Vorteile hat Asfotase alfa?

Gesamtüberleben: Nach der ersten Einschätzung sterben weniger Kinder bis 5 Jahre mit perinataler oder infantiler Hypophosphatasie, wenn sie Asfotase alfa erhalten. Wie groß der Unterschied ist, lässt sich nicht genau ermitteln.

Welche Fragen sind noch offen?

Die Studien lassen keine Aussagen zu, wie sich eine Behandlung mit Asfotase alfa auf Krankheitsbeschwerden wie die Atemfunktion oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt. Außerdem waren keine Analysen zu Nebenwirkungen möglich. Es gibt aber keinen Hinweis, dass schwere Nebenwirkungen auftreten, die den Vorteil einer Behandlung infrage stellen.

Es ist ebenfalls offen, welche Vor- oder Nachteile Asfotase alfa für Patientinnen und Patienten ab 5 Jahren mit perinataler oder infantiler Hypophosphatasie sowie für Patientinnen und Patienten mit juveniler Hypophosphatasie im Vergleich zur Standardtherapie hat. Der Hersteller legte hierzu keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Asfotase alfa (Strensiq).

Schlagwörter: Asfotase alfa, E83, Strensiq