Berotralstat (Orladeyo) bei erblichem Angioödem

Einleitung

Berotralstat (Handelsname Orladeyo) ist seit April 2021 für Personen ab 12 Jahren mit vererbbarem (hereditärem) Angioödem zugelassen.

Das hereditäre Angioödem ist eine seltene Erbkrankheit, die durch eine genetische Veränderung verursacht wird. Die Genveränderung führt dazu, dass das Eiweiß C1-Inhibitor (C1-Hemmstoff) zu wenig oder gar nicht mehr im Blut vorhanden ist. Durch diesen Mangel werden die Wände der Blutgefäße („Angio“ bedeutet „Gefäß“) durchlässiger und es kann Flüssigkeit in das Gewebe austreten. Dadurch kommt es zu wiederkehrenden Schwellungen (Ödemen) der Haut oder Schleimhäute, die sich meist nach wenigen Tagen wieder zurückbilden. Sie treten am häufigsten an Lippen, Armen und Beinen oder den Genitalien auf. Angioödeme der Haut jucken nicht, sind aber meist mit Spannungsgefühl und Brennen verbunden, Schmerzen treten seltener auf. Ist der Magen-Darm-Trakt betroffen, kommt es in der Regel zu starken schmerzhaften Krämpfen. Seltener entstehen Schwellungen in der Mundhöhle bis hin zum Kehlkopf, die dann durch Erstickungsgefahr lebensbedrohlich werden können.

Die Schwellungen nehmen normalerweise über Stunden zu, können aber auch sehr plötzlich auftreten. Da die Schwellungen meist ohne erkennbare Ursache auftreten, werden sie auch als Ödemattacken bezeichnet.

Berotralstat soll den Flüssigkeitsaustritt aus den Gefäßen verhindern und so Ödemattacken vorbeugen.

Anwendung

Berotralstat wird einmal täglich als Kapsel (150 mg) mit Nahrung zusammen eingenommen.

Andere Behandlungen

Für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren kommen zur Vorbeugung vor Ödemattacken C1-Inhibitoren infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2021 geprüft, ob Berotralstat für Personen ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem im Vergleich zu der Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Berotralstat (Orladeyo).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Berotralstat (hereditäres Angioödem) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-80. 13.09.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1200).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Erstellt am 15. September 2021
Nächste geplante Aktualisierung: 2024

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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