Einleitung
Turoctocog alfa pegol (Handelsname Esperoct) ist seit Juni 2019 für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie des Typs A zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, sogenannte Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.
Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt.
Turoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Es soll bei Personen mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Operation.
