Turoctocog alfa pegol (Esperoct) bei Hämophilie A

Einleitung

Turoctocog alfa pegol (Handelsname Esperoct) ist seit Juni 2019 für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie des Typs A zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, sogenannte Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.

Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt.

Turoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Es soll bei Personen mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Operation.

Anwendung

Turoctocog alfa pegol wird als in die Blutbahn gegeben. Die Dosis richtet sich nach mehreren Faktoren: Alter, Körpergewicht und Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Größe einer Operation und Stärke der Blutung spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder auf biotechnologischem Weg hergestellt werden.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Turoctocog alfa pegol für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie A im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Turoctocog alfa pegol (Esperoct).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Turoctocog alfa pegol (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-58. 30.10.2019. (IQWiG-Berichte; Band 830).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Ärzten und anderen Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Autoren-Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

Seite kommentieren

Was möchten Sie uns mitteilen?

Wir freuen uns über jede Rückmeldung. Ihre Bewertungen und Kommentare werden von uns ausgewertet, aber nicht veröffentlicht. Ihre Angaben werden von uns vertraulich behandelt. Pflichtfelder sind mit einem Sternchen (*) markiert.

Bitte beachten Sie, dass wir Sie nicht persönlich beraten können. Hinweise auf Beratungsangebote finden Sie in unserem Text „Wie finde ich Selbsthilfegruppen und Beratungsstellen?

Im IQWiG-Angebot „ThemenCheck Medizin“ können Bürgerinnen und Bürger Forschungsfragen stellen. Fachleute werten dann das Wissen zu ausgewählten Themen aus. Die Ergebnisse sollen in künftige Entscheidungen über die Gesundheitsversorgung einfließen.

Erstellt am 04. November 2019
Nächste geplante Aktualisierung: 2022

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

So halten wir Sie auf dem Laufenden

Folgen Sie uns auf Twitter oder abonnieren Sie unseren Newsletter oder Newsfeed. Auf YouTube finden Sie unsere wachsende Videosammlung.