Einleitung

Turoctocog alfa pegol (Handelsname Esperoct) ist seit Juni 2019 für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie des Typs A zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, sogenannte Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird.

Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt.

Turoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Es soll bei Personen mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Operation.

Anwendung

Turoctocog alfa pegol wird als Infusion in die Blutbahn gegeben. Die Dosis richtet sich nach mehreren Faktoren: Alter, Körpergewicht und Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Größe einer Operation und Stärke der Blutung spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder auf biotechnologischem Weg hergestellt werden.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Turoctocog alfa pegol für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie A im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Turoctocog alfa pegol (Esperoct).