Einleitung

Siponimod (Handelsname Mayzent) ist seit Januar 2020 für die Behandlung von Erwachsenen mit einer sekundär fortschreitenden multiplen Sklerose mit Krankheitsaktivität zugelassen.

Die multiple Sklerose (MS) ist eine chronische, nicht heilbare entzündliche Erkrankung, bei der das eigene Immunsystem Nervenbahnen in Gehirn und Rückenmark schädigt. Dies kann zu Gefühlsstörungen, Müdigkeit, Schmerzen in Armen und Beinen, Lähmungserscheinungen, Schwindel und Zittern führen.

Eine MS kann in verschiedenen Formen auftreten:

  • Primär fortschreitend (Primary Progressive MS, PPMS): Bei dieser seltenen Form der MS werden die Beschwerden ständig stärker, in der Regel ohne abgrenzbare Schübe. Bei dieser Form gehen die Symptome nicht zurück.
  • Schubförmig-remittierend (Relapsing-Remitting MS, RRMS): Diese Form verläuft schubweise mit akuten Krankheitsphasen und beschwerdefreien Intervallen. Remittierend bedeutet, dass sich die Beschwerden nach einem Schub vollständig oder zumindest teilweise wieder zurückbilden. Wenn viele Schübe in kurzer Zeit auftreten, sprechen Fachleute von einem hochaktiven Verlauf. Eine schubförmige MS kann in eine Phase übergehen, in der die Symptome allmählich auch unabhängig von Schüben zunehmen, sich dann aber nicht mehr zurückbilden. Diese wird dann sekundär fortschreitende MS (Secondary Progressive MS, SPMS) genannt.

Siponimod beeinflusst das Immunsystem, um die Schädigung der Nerven zu verlangsamen.

Anwendung

Siponimod gibt es als Filmtablette in 2 Dosierungen: 0,25 mg und 2 mg. Die Tagesdosis wird schrittweise von 0,25 mg auf 2 mg gesteigert. Siponimod wird 1-mal täglich eingenommen.

Andere Behandlungen

Für Personen mit SPMS stehen verschiedene Medikamente zur Verfügung. Dazu gehören Beta-Interferon oder Ocrelizumab. Für die Patientinnen und Patienten kommt außerdem eine bestmögliche unterstützende Behandlung („Best Supportive Care“ oder BSC) infrage. Die unterstützende Behandlung soll sich an den individuellen Bedürfnissen orientieren, Beschwerden der Erkrankung lindern und die Lebensqualität verbessern.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2020 geprüft, welche Vor- und Nachteile Siponimod für Personen mit SPMS mit Krankheitsaktivität im Vergleich zu den Standardtherapien hat.

Zur Beantwortung dieser Frage legte der Hersteller nur Studienergebnisse für Personen ohne auftretende Schübe vor. Aus der vorgelegten Studie konnten Daten von etwa 200 Personen ausgewertet werden. Zwei Drittel der Teilnehmenden bekamen Siponimod, ein Drittel ein Placebo. Alle Patientinnen und Patienten erhielten „Best Supportive Care“.

Es zeigten sich die folgenden Ergebnisse:

Welche Vor- und Nachteile hat Siponimod?

Die Studie zeigte weder Vor- noch Nachteile für Siponimod im Vergleich zu Placebo.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Für die folgenden Aspekte zeigte sich kein Unterschied zwischen einer Behandlung mit Siponimod und einer Placebo-Behandlung:

  • Lebenserwartung
  • Fortschreiten der Behinderung
  • Schweregrad der Behinderung
  • Sehvermögen
  • Gehfähigkeit
  • Körperliche und psychische Beeinträchtigung durch die Erkrankung

Welche Fragen sind noch offen?

Zur Frage, wie sich die Therapien auf Konzentration und Erinnerung, Fatigue und gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkten, legte der Hersteller keine geeigneten Daten vor. Auch die Frage zu Nebenwirkungen und wie Patientinnen und Patienten ihren Gesundheitszustand selbst einschätzen, kann anhand der vorgelegten Daten nicht beantwortet werden.

Krankheitsschübe traten unter Siponimod seltener auf als unter Placebo. Da aber etwa dreiviertel der Teilnehmenden vor Beginn der Studie eine krankheitsverlaufmodifizierende Behandlung erhalten haben, bleibt die Frage, ob die im Studienverlauf beobachteten Krankheitsschübe solche Schübe sind, die durch die vorhergegangene Therapie erfolgreich unterdrückt worden waren.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Siponimod (Mayzent).