Einleitung

Ropeginterferon alfa-2b (Handelsname Besremi) ist seit Februar 2019 zur Behandlung bei Erwachsenen mit Polycythaemia Vera zugelassen. Es kommt für Patientinnen und Patienten infrage, deren Milz noch nicht so stark vergrößert ist, dass dies Beschwerden auslöst.

Die Polycythaemia Vera ist eine seltene chronische Erkrankung des blutbildenden Systems im Knochenmark, bei der zu viele rote Blutkörperchen gebildet werden. Bei fast allen Patientinnen und Patienten werden aufgrund einer genetischen Veränderung auch übermäßig viele weiße Blutkörperchen und Thrombozyten gebildet. Die hohe Anzahl an Blutzellen stört den Blutfluss. Das kann zu Thrombosen und Embolien führen. Auch ist das Risiko erhöht, an einer akuten Leukämie zu erkranken. Typisch für die Erkrankung ist eine Rötung von Gesicht, Armen und Beinen und ein starker Juckreiz der Haut.

Im Verlauf der Erkrankung verlagert sich die Bildung neuer Blutzellen vom Knochenmark in die Milz. Dadurch vergrößert sie sich (Splenomegalie) und kann Beschwerden wie Druckgefühl oder Schmerzen verursachen.

Ropeginterferon alfa-2b ähnelt einem menschlichen Hormon. Es soll die Vermehrung der Blutzellen hemmen.

Anwendung

Ropeginterferon alfa-2b wird mit einem Fertigpen unter die Haut (subkutan) gespritzt. Ein Fertigpen enthält 250 Mikrogramm oder 500 Mikrogramm Ropeginterferon alfa-2b.

Wer mit der Behandlung beginnt, spritzt sich 100 Mikrogramm des Wirkstoffs. Dann wird die Behandlung schrittweise alle 2 Wochen um 50 Mikrogramm erhöht bis sich die Blutwerte stabilisiert haben. Die empfohlene Höchstdosis beträgt 500 Mikrogramm Ropeginterferon alfa-2b alle zwei Wochen.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Polycythaemia Vera, die noch nicht behandelt wurden, kommt als Standardtherapie der Wirkstoff Hydroxyurea infrage.

Für Personen mit Polycythaemia Vera, für die Hydroxyurea nicht geeignet ist, kommt der Wirkstoff Ruxolitinib infrage.

Zusätzlich wird eine Polycythaemia Vera mit einem regelmäßigen Aderlass (Phlebotomie) behandelt.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ropeginterferon alfa-2b für Erwachsene mit Polycythaemia Vera und ohne symptomatische Milzvergrößerung im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ropeginterferon alfa-2b (Besremi).