Einleitung

Das Arzneimittel Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) ist seit Juli 2019 für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.

Die PNH ist eine nicht vererbliche, sehr seltene Erkrankung der Blutstammzellen. Ursache ist ein mutiertes Gen. Durch die Genmutation zerstört das eigene Immunsystem einen Teil der roten Blutkörperchen. Der freigesetzte Blutfarbstoff kann dann den Urin verfärben. Die Erkrankung kann zudem folgende Beschwerden verursachen:

  • Blutarmut durch einen übermäßigen Abbau der roten Blutkörperchen (Hämolyse)
  • Neigung zu Blutgerinnseln (Thrombosen)
  • Zytopenie: Verminderung von Blutzellen

Die Blutarmut kann sich zum Beispiel durch Kurzatmigkeit und Atemnot bei Belastung bemerkbar machen. Meist tritt eine PNH zwischen dem 25. und 45. Lebensjahr auf.

Ravulizumab ist ein Antikörper, der das Immunsystem daran hindern soll, die roten Blutkörperchen anzugreifen.

Anwendung

Ravulizumab wird als Infusion verabreicht, das heißt durch einen Tropf in eine Vene gegeben. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Nach der ersten Gabe wird die Anwendung 2 Wochen später wiederholt. Dann wird sie alle 8 Wochen verabreicht. Die Infusion dauert maximal etwa 2,5 Stunden. Die Therapie erfolgt lebenslang.

Andere Behandlungen

Für Erwachsene mit PNH gibt es bisher nur eine medikamentöse Therapie mit dem Antikörper Eculizumab.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ravulizumab für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie im Vergleich zu Eculizumab Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte für folgende Patientengruppen verwertbare Studien vor:

  • Nicht vorbehandelte Personen mit hoher Krankheitsaktivität der PNH
  • Personen mit klinisch stabiler PNH nach einer mindestens halbjährigen Vorbehandlung mit Eculizumab

Mehr Wissen

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ravulizumab (Ultomiris).