Ravulizumab (Ultomiris) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Einleitung

Das Arzneimittel Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) ist seit Juli 2019 für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.

Die PNH ist eine nicht vererbliche, sehr seltene Erkrankung der . Ursache ist ein mutiertes Gen. Durch die Genmutation zerstört das eigene Immunsystem einen Teil der roten Blutkörperchen. Der freigesetzte Blutfarbstoff kann dann den Urin verfärben. Die Erkrankung kann zudem folgende Beschwerden verursachen:

  • durch einen übermäßigen Abbau der roten (Hämolyse)
  • Neigung zu Blutgerinnseln (Thrombosen)
  • Zytopenie: Verminderung von Blutzellen

Die kann sich zum Beispiel durch und Atemnot bei Belastung bemerkbar machen. Meist tritt eine PNH zwischen dem 25. und 45. Lebensjahr auf.

Ravulizumab ist ein , der das daran hindern soll, die roten anzugreifen.

Anwendung

Ravulizumab wird als verabreicht, das heißt durch einen Tropf in eine Vene gegeben. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Nach der ersten Gabe wird die Anwendung 2 Wochen später wiederholt. Dann wird sie alle 8 Wochen verabreicht. Die dauert maximal etwa 2,5 Stunden. Die erfolgt lebenslang.

Andere Behandlungen

Für Erwachsene mit PNH gibt es bisher nur eine medikamentöse mit dem Eculizumab.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ravulizumab für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie im Vergleich zu Eculizumab Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte für folgende Patientengruppen verwertbare Studien vor:

  • Nicht vorbehandelte Personen mit hoher Krankheitsaktivität der PNH
  • Personen mit klinisch stabiler PNH nach einer mindestens halbjährigen Vorbehandlung mit Eculizumab

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ravulizumab (Ultomiris).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ravulizumab (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-59. 30.10.2019. (IQWiG-Berichte; Band 833).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ravulizumab (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) – Addendum zum Auftrag A19-59; Auftrag A19-104. 16.01.2020. (IQWiG-Berichte; Band 870).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

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Aktualisiert am 06. Februar 2020
Nächste geplante Aktualisierung: 2023

Autoren/Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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