Ravulizumab (Ultomiris) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Ravulizumab wird als Infusion verabreicht, das heißt durch einen Tropf in eine Vene gegeben. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Nach der ersten Gabe wird die Anwendung 2 Wochen später wiederholt. Dann wird sie alle 8 Wochen verabreicht. Die Infusion dauert maximal etwa 2,5 Stunden. Die Therapie erfolgt lebenslang.

Für Erwachsene mit PNH gibt es bisher nur eine medikamentöse Therapie mit dem Antikörper Eculizumab.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ravulizumab für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie im Vergleich zu Eculizumab Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte für folgende Patientengruppen verwertbare Studien vor:

• Nicht vorbehandelte Personen mit hoher Krankheitsaktivität der PNH
• Personen mit klinisch stabiler PNH nach einer mindestens halbjährigen Vorbehandlung mit Eculizumab

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ravulizumab (Ultomiris).