Einleitung
Das Arzneimittel Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) ist seit Juli 2019 für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.
Die PNH ist eine nicht vererbliche, sehr seltene Erkrankung der . Ursache ist ein mutiertes Gen. Durch die Genmutation zerstört das eigene Immunsystem einen Teil der roten Blutkörperchen. Der freigesetzte Blutfarbstoff kann dann den Urin verfärben. Die Erkrankung kann zudem folgende Beschwerden verursachen:
- durch einen übermäßigen Abbau der roten (Hämolyse)
- Neigung zu Blutgerinnseln (Thrombosen)
- Zytopenie: Verminderung von Blutzellen
Die kann sich zum Beispiel durch und Atemnot bei Belastung bemerkbar machen. Meist tritt eine PNH zwischen dem 25. und 45. Lebensjahr auf.
Ravulizumab ist ein , der das daran hindern soll, die roten anzugreifen.