Ravulizumab (Ultomiris) bei nicht vorbehandelter, aktiver paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) im Vergleich zur Standardtherapie bei noch nicht behandelten Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und hoher Krankheitsaktivität Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte eine Studie mit insgesamt 246 Personen vor. Die eine Hälfte bekam Ravulizumab, während die andere Gruppe mit der Standardtherapie Eculizumab behandelt wurde. Die Patientinnen und Patienten wurden ein halbes Jahr untersucht. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile und Nachteile hat Ravulizumab?

Es zeigten sich keine Vor- oder Nachteile von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

  • Lebenserwartung: Es verstarb keine Person in der Studie.
  • Schwere vaskuläre Ereignisse: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen traten bei 1 bis 2 von 100 Personen Ereignisse in Form von Thrombosen auf.
  • Erschöpfung (Fatigue): Auch hier zeigte sich kein Unterschied. In beiden Gruppen fühlten sich etwa 60 von 100 Personen erschöpft.
  • Auch bei Vermeidung von Transfusionen, schweren Nebenwirkungen, Therapieabbrüchen wegen Nebenwirkungen und Meningokokken-Infektionen zeigte sich kein Unterschied zwischen den Therapien.

Welche Fragen sind noch offen?

Es bleibt unklar, ob die vom Hersteller vorgelegten Daten die gesundheitsbezogene Lebensqualität der untersuchten Personen abbildet. Zwischen den Therapien zeigten sich keine Vor- oder Nachteile.