Nonacog beta pegol (Refixia) bei Hämophilie B

Einleitung

Nonacog beta pegol (Handelsname Refixia) ist seit August 2023 für Kinder bis 12 Jahre mit Hämophilie des Typs B zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird. Menschen mit dieser Erkrankung benötigen – je nach Schweregrad – einen Ersatz des fehlenden Faktors IX, um die zu verbessern. Dieser Faktor IX wird aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Nonacog beta pegol ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor IX. Es kann bei einer angeborenen Hämophilie B zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Nonacog beta pegol wird in eine Vene gespritzt.

Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Stärke einer Blutung sowie die Größe einer geplanten Operation spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie B gibt es bereits eine Reihe von Faktor-IX-Präparaten, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Nonacog beta pegol Vor- oder Nachteile für Kinder bis 12 Jahre mit Hämophilie B im Vergleich zu anderen Faktor-IX-Präparaten hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Nonacog beta pegol (Refixia).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Nonacog beta pegol (Hämophilie B, Patientinnen und Patienten < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-90. 28.11.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1679).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

Seite kommentieren

Was möchten Sie uns mitteilen?

Wir freuen uns über jede Rückmeldung entweder über das Formular oder über gi-kontakt@iqwig.de. Ihre Bewertungen und Kommentare werden von uns ausgewertet, aber nicht veröffentlicht. Ihre Angaben werden von uns vertraulich behandelt.

Bitte beachten Sie, dass wir Sie nicht persönlich beraten können. Wir haben Hinweise zu Beratungsangeboten für Sie zusammengestellt.

Über diese Seite

Erstellt am 01. Dezember 2023

Nächste geplante Aktualisierung: 2026

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

So halten wir Sie auf dem Laufenden

Abonnieren Sie unseren Newsletter oder Newsfeed. Auf YouTube finden Sie unsere wachsende Videosammlung.