Ivacaftor (Kalydeco) bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Mukoviszidose (zystische Fibrose) und G551D-Mutation

Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit Juli 2012 für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit Mukoviszidose und G551D-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für diese Personen im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Die Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung (BSC). Diese soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie.

Für die Bewertung legte der Hersteller dem IQWiG eine Studie mit 167 Jugendlichen und Erwachsenen vor. Davon erhielt die eine Hälfte alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), während die andere Gruppe ein Placebo bekam. Alle Personen erhielten zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa 11 Monaten zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Ivacaftor?

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil von Ivacaftor hin: Bei diesen Personen traten nur halb so viele akute Krankheitsschübe auf wie bei den Jugendlichen und Erwachsenen mit Placebo.

Atembeschwerden: Hier deutet die Studie ebenfalls auf einen Vorteil hin: Bei den mit Ivacaftor behandelten Jugendlichen und Erwachsenen verbesserte sich die Atmung im Vergleich zu der Gruppe mit Placebo.

Körperliches Wohlbefinden und Vitalität: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil bei diesen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität für die Personen mit Ivacaftor hin, deren Bronchien bei Studienbeginn stark verengt waren (FEV1-Wert weniger als 70 Prozent). Für Personen mit einem FEV1-Wert über 70 Prozent zeigte sich kein Unterschied.

Subjektive Gesundheitseinschätzung: Bei den Jugendlichen und Erwachsenen mit Ivacaftor deutet die Studie auf eine Verbesserung im Vergleich zu Placebo hin.

Welche Nachteile hat Ivacaftor?

Schwindelgefühl: Bei dieser Nebenwirkung deutet die Studie auf einen Nachteil von Ivacaftor hin. Schwindel trat mit Ivacaftor bei 12 von 100 Personen auf, mit Placebo nur bei 1 von 100 Person.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Gefühlslage, Körperbild, Essstörungen, soziale Einschränkungen und Belastung durch die Therapie: Bei diesen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich kein Unterschied. Auch bei der Rollenfunktion zeigte sich kein Unterschied.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Krankenhausaufenthalten aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege
  • Gewichtsproblemen
  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen

Ausschlag: Hier zeigte sich kein relevanter Unterschied.

Welche Fragen sind noch offen?

Schwere Nebenwirkungen: Zu diesen legte der Hersteller keine verwertbaren Daten vor.