Ivacaftor (Kalydeco) bei Erwachsenen mit Mukoviszidose (zystische Fibrose) und R117H-Mutation

Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit November 2015 für Erwachsene mit Mukoviszidose und R117H-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für diese Patientinnen und Patienten im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung (BSC). Diese soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie. Der Hersteller legte eine Studie vor, aus der Ergebnisse von insgesamt 50 Personen ausgewertet werden konnten. Die eine Hälfte erhielt alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), die andere Hälfte ein Placebo. Alle Personen bekamen zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa einem halben Jahr zeigte sich für die untersuchten Patientinnen und Patienten folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Ivacaftor?

Atembeschwerden: Hier deutet die Studie auf einen Vorteil hin: Bei mit Ivacaftor behandelten Personen verbesserte sich die Atmung im Vergleich zu den Personen, die ein Placebo erhielten.

Gefühlslage: Bei Personen, bei denen eine Infektion der Atemwege mit Pseudomonas aeruginosa-Bakterien vorliegt, deutet die Studie auf einen Vorteil von Ivacaftor im Vergleich zu Placebo bei diesem Aspekt der gesundheitsbezogenen Lebensqualität hin. Für Personen ohne diese Infektion der Atemwege zeigte sich kein Unterschied.

Vitalität, soziale Einschränkungen und subjektive Gesundheitseinschätzung: Die Studie deutet bei Frauen auf eine Verbesserung dieser Aspekte der gesundheitsbezogenen Lebensqualität hin. Für Männer zeigte sich kein Unterschied.

Welche Nachteile hat Ivacaftor?

Schmerzen im Rachen: Bei dieser Nebenwirkung deutet die Studie auf einen Nachteil von Ivacaftor hin: Traten Rachenschmerzen mit Ivacaftor bei knapp 17 von 100 Personen auf, war dies mit Placebo bei keiner Person der Fall.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: In der Studienzeit war keine Person verstorben.

Akute Krankheitsschübe der Atemwege: Hier gab es keinen Unterschied. Alle untersuchten Personen hatten im Mittel 1 bis 2 akute Krankheitsschübe pro Jahr.

Körperliches Wohlbefinden, Rollenfunktion, Körperbild, Essstörungen und Belastung durch die Therapie: Bei diesen Aspekten der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich kein Unterschied.

Zudem zeigten sich keine Unterschiede bei:

  • Krankenhausaufenthalten aufgrund von Krankheitsschüben der Atemwege
  • Magen-Darm-Beschwerden
  • Gewichtsproblemen
  • Schweren Nebenwirkungen
  • Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen