Transthyretin-Amyloidose: Welche Vor- oder Nachteile hat Tafamidis (Vyndaqel)?

Tafamidis Meglumin (Handelsname Vyndaqel) ist seit November 2011 zugelassen zur Verlangsamung von Nervenschädigungen bei Erwachsenen mit einer erblichen Transthyretin-Amyloidose.

„Amyloidose“ ist die Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, bei denen es zur Ablagerung von körpereigenen Stoffen in verschiedenen Organen kommt. Bei der seltenen Transthyretin-Amyloidose ist durch erbliche Gendefekte (Mutationen) ein Bluteiweiß so verändert, dass es sich zum Beispiel im Herz und in Nerven ablagert. Bei den meisten Patientinnen und Patienten ist Transthyretin an einer bestimmten Stelle verändert, diese Mutation wird „Val30Met“ genannt. Wenn die Nerven durch die Ablagerungen zu stark geschädigt werden, geht der Tastsinn verloren und die Muskeln werden schwächer. Tafamidis soll bei Personen mit beginnenden Nervenschäden (Polyneuropathie im Stadium 1) die Ablagerung von Transthyretin (TTR) abbremsen und so das Fortschreiten von Nervenschäden verlangsamen. Die Erkrankung wird auch TTR-Amyloidpolyneuropathie oder familiäre Amyloidpolyneuropathie vom Transthyretin-Typ (TTR-FAP) genannt.

Wie wird Tafamidis angewendet?

Tafamidis wird einmal täglich als Weichkapsel (20 Milligramm) eingenommen.  

Womit wurde Tafamidis verglichen?

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat Anfang 2012 geprüft, welchen Nutzen Tafamidis zusätzlich zur üblichen unterstützenden Behandlung hat. Dazu wertete das Institut die Ergebnisse zweier Studien aus. An der größeren hatten insgesamt etwa 130 Personen mit der Val30Met-Mutation teilgenommen. Alle konnten Behandlungen in Anspruch nehmen, um Beschwerden zu lindern und die Lebensqualität zu erhalten. Eine Hälfte der Patientinnen und Patienten erhielt zusätzlich Tafamidis, die andere Hälfte ein Scheinmedikament. In einer zweiten Studie hatten 21 Personen Tafamidis erhalten, deren Transthyretin durch andere Mutationen verändert war (Non-Val30Met).

Hat Tafamidis Vorteile?

• Verschlechterung der Nervenfunktion: Die Studien ergaben einen schwachen Hinweis, dass Tafamidis eine geringe Wirkung auf die Nervenfunktion hat. Diese Wirkung ist jedoch so gering, dass letztlich offen bleibt, ob das Fortschreiten der Erkrankung wirklich spürbar verlangsamt wird.
• Todesfälle: Im Vergleich einer üblichen unterstützenden Behandlung mit oder ohne Tafamidis zeigte sich kein Unterschied, die Daten reichen aber nicht aus, um sichere Schlüsse zu ziehen. Insgesamt starben im Laufe der 18-monatigen Studie 4 von insgesamt etwa 130 Teilnehmenden.
• Lebensqualität: Bei der Lebensqualität zeigte sich kein Unterschied zwischen Tafamidis und einem Scheinmedikament.

Hat Tafamidis Nachteile?

• Nebenwirkungen: Bei Nebenwirkungen und Therapieabbrüchen aufgrund unerwünschter Wirkungen ergab sich kein Unterschied zwischen Tafamidis und einem Scheinmedikament. Die Daten reichen aber insgesamt noch nicht aus, um die Nebenwirkungen zuverlässig zu beurteilen.
• Informationen über weitere mögliche Nebenwirkungen finden sich im Beipackzettel.

Wo finde ich weitere Informationen?

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines im März 2012 veröffentlichten Gutachtens des IQWiG zusammen. Das vollständige Gutachten finden Sie auf der Website des IQWiG hier.

Auftraggeber ist der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) im Rahmen der „frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V“. Der G-BA hat im Juni 2012 auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen einen Beschluss zum Nutzen von Tafamidis Meglumin (Vyndaqel) gefasst. Über den Hintergrund der Nutzenbewertungen und den Beschluss können Sie sich auf der Website des G-BA informieren: www.g-ba.de.

© IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) Letzte Aktualisierung der Website: 22.05.2013