„Off-Label-Use“: Worauf muss man achten?

"Off-Label-Use" bedeutet sinngemäß: "Nicht bestimmungsgemäßer Gebrauch". Gemeint ist damit der Einsatz eines Arzneimittels gegen eine Krankheit, für die das Medikament von den Zulassungsbehörden keine Genehmigung hat.

Jedes Arzneimittel, das man in Europa in einer Apotheke kaufen kann, muss von einer Zulassungsbehörde geprüft und zugelassen sein. In Deutschland ist dafür das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BfArM zuständig. Die Europäische Zulassungsbehörde hat ihren Sitz in London und heißt European Medicines Agency (EMA).

Ein und derselbe Wirkstoff kann manchmal für die Behandlung mehrerer Erkrankungen oder unterschiedlicher Personengruppen (Kinder / Erwachsene) geeignet sein. Allerdings muss dann der Hersteller für jede geprüfte Erkrankung und jede Personengruppe eine eigene Zulassung beantragen. Es gibt für die Firmen aber keine Pflicht, für ein Arzneimittel in allen Ländern die gleiche Zulassung zu beantragen. Es kann daher vorkommen, dass ein bestimmter Wirkstoff für eine bestimmte Erkrankung in Land A zugelassen ist und in Land B nicht. Wenn Ärztinnen und Ärzte den Wirkstoff dennoch anwenden, spricht man von "Off-Label-Use".

Wenn eine Ärztin oder ein Arzt ein Arzneimittel im "Off-Label-Use" verordnet, sind damit auch für sie oder ihn Risiken verbunden. Wenn schwere Nebenwirkungen auftreten, kann sie oder er eventuell haftbar gemacht werden. Daher empfehlen ärztliche Fachgesellschaften "Off-Label"-Verordnungen nur dann zu riskieren, wenn gültige Leitlinien, Empfehlungen oder anerkannte wissenschaftliche Literatur Belege liefern, dass der Einsatz sinnvoll ist.

Wenn eine Patientin oder ein Patient mit Medikamenten im "Off-Label-Use" behandelt werden soll, muss sie oder er vorher darüber und über die möglichen Konsequenzen aufgeklärt werden. Eine wichtige Unsicherheit, über die Patientinnen und Patienten aufgeklärt werden müssen, ist, dass die Wirkungen und Nebenwirkungen eines Medikamentes in der "Off-Label"-Anwendung noch nicht ausreichend geprüft sein können. Eine andere Konsequenz ist, dass bei "Off-Label-Use" die Kosten von Medikamenten nur in Ausnahmefällen von den gesetzlichen Krankenkassen übernommen werden.

Die Kostenübernahme hängt in der Regel von mehreren Bedingungen ab:

1. Schwer wiegende Erkrankung
2. Keine andere Therapie
3. Begründete Aussicht auf einen Behandlungserfolg (BfArM)

Wenn bei Ihnen, bei Verwandten oder Freundinnen und Freunden ein Medikament im "Off-Label-Use" eingesetzt werden soll, dann erkundigen Sie sich genau, was über mögliche unerwünschte Wirkungen bekannt ist, und klären rechtzeitig die Kostenübernahme durch Ihre Krankenkasse.


Autor: Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

© IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen)