Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) bei Kindern mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose)

Einleitung

Die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor (Handelsname Orkambi) ist seit Februar 2018 für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit Mukoviszidose zugelassen. Seit Januar 2019 dürfen auch Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit dem Medikament behandelt werden. Der Wirkstoff kommt infrage, wenn eine bestimmte Veränderung (F508del) im CFTR-Gen vorliegt (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Die Zulassung wurde im Juli 2023 auf Kinder ab 1 Jahr erweitert.

Die Mukoviszidose (von „mucus “, lateinisch: Schleim und „viscidus “, lateinisch: zäh, klebrig), auch zystische Fibrose genannt, ist eine erbliche . Sie entsteht durch einen Defekt im Gen des sogenannten CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Der Regulator beeinflusst den Salz- und Wasserhaushalt der schleimbildenden Drüsenzellen, beispielsweise in der Bauchspeicheldrüse, in den Bronchien und im Dünndarm. Bei einem Defekt ist der Schleim sehr zäh. In den kann der zähe Schleim nicht abgehustet werden, erschwert das Atmen und kann chronischen Husten verursachen. Im Schleim können sich zudem Bakterien ansiedeln und immer wieder Atemwegsinfektionen hervorrufen. Zähflüssige Verdauungssäfte schädigen die , verringern die Aufnahme für den Körper wichtiger Nährstoffe im Darm und fördern Mangelernährung und Untergewicht. Beschwerden einer Mukoviszidose treten bereits im frühen Kindesalter auf.

Eine Mukoviszidose ist nicht heilbar. Die Fixkombination Lumacaftor / Ivacaftor soll die Funktion des CFTR verbessern, sodass der Schleim dünnflüssiger wird und sich die Beschwerden bessern.

Anwendung

Lumacaftor / Ivacaftor ist als Tablette und Granulat in folgenden Dosierungen verfügbar:

  • Granulat mit 75 mg Lumacaftor / 94 mg Ivacaftor, 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor oder 150 mg Lumacaftor / 188 mg Ivacaftor
  • Tablette mit 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor oder mit 200 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor

Kinder zwischen 1 und 5 Jahren nehmen Lumacaftor / Ivacaftor alle 12 Stunden als Granulat vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit ein. Durch das Fett werden die Wirkstoffe besser aufgenommen. Das Granulat wird unter eine kleine Menge eines Lebensmittels gemischt, zum Beispiel püriertes Obst, Fruchtjoghurt oder Milch. Das Lebensmittel darf höchstens Raumtemperatur haben, um den Wirkstoff nicht zu zerstören. Die empfohlene Dosis hängt vom Körpergewicht und Alter des Kindes ab.

Kinder zwischen 6 und 11 Jahren nehmen Lumacaftor / Ivacaftor alle 12 Stunden als Tablette vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit ein. Die empfohlene Dosis beträgt jeweils 2 Tabletten mit 100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor. Die Tabletten werden unzerkaut geschluckt.

Andere Behandlungen

Für Kinder mit Mukoviszidose und F508del-Mutation kommt eine bestmögliche, unterstützende Behandlung (BSC-Therapie) infrage. Eine unterstützende Behandlung soll sich individuell am Patienten orientieren und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören bei Lungeninfektionen, schleimlösende Medikamente, und eine angepasste Ernährung.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 1 und 2 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Vor- oder Nachteile hat. Zu diesem Vergleich legte der Hersteller jedoch keine Daten vor.

2021 wurde geprüft, ob Lumacaftor / Ivacaftor für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren mit Mukoviszidose und F508del-Mutation im Vergleich zur bestmöglichen unterstützenden Vor- oder Nachteile hat. 2018 erfolgte die Bewertung für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren.

Zu diesen beiden Altersgruppen legte der Hersteller Daten vor:

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi) für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren, für Kinder zwischen 2 und 5 Jahren und Kinder zwischen 1 und 2 Jahren.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A18-08. 27.04.2018. (IQWiG-Berichte; Band 620).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) – Addendum zum Auftrag A18-08. Auftrag A18-39. 10.07.2018. (IQWiG-Berichte; Band 643).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose bei Kindern zwischen 2 und 5 Jahren) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A19-13. 13.05.2019. (IQWiG-Berichte; Band 768).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508-del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Ablauf Befristung). Dossierbewertung; Auftrag A21-122. 23.12.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1267).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, 1 bis < 2 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V). Dossierbewertung; Auftrag 23-72. 05.10.2023. (IQWiG-Berichte; Band 1651).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

Seite kommentieren

Was möchten Sie uns mitteilen?

Wir freuen uns über jede Rückmeldung entweder über das Formular oder über gi-kontakt@iqwig.de. Ihre Bewertungen und Kommentare werden von uns ausgewertet, aber nicht veröffentlicht. Ihre Angaben werden von uns vertraulich behandelt.

Bitte beachten Sie, dass wir Sie nicht persönlich beraten können. Wir haben Hinweise zu Beratungsangeboten für Sie zusammengestellt.

Über diese Seite

Aktualisiert am 16. Oktober 2023

Nächste geplante Aktualisierung: 2026

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

So halten wir Sie auf dem Laufenden

Abonnieren Sie unseren Newsletter oder Newsfeed. Auf YouTube finden Sie unsere wachsende Videosammlung.